119.1 🎓 醫學生版
對象：M3-M6 醫學生。造血幹細胞移植（hematopoietic cell transplantation, HSCT）是血液腫瘤科最具代表性的「換掉整套造血系統」療法。它有兩個核心概念貫穿全章：第一，靠高劑量化療／放療把病人原本的（異常或惡性的）造血淋巴系統清掉，再用正常幹細胞重建；第二，在異體移植（allogeneic）時，捐者的免疫細胞會對殘餘腫瘤產生「移植物抗腫瘤效應（graft-versus-tumor, GVT）」——這是異體移植能治癒癌症、而自體移植不能的關鍵差異。讀本章時請把握一條主線：移植類型（自體 vs 異體）→ HLA 配對與捐者來源 → conditioning 強度 → 植入與免疫重建 → 併發症（GVHD 為首）→ 適應症。
119.1.0.1 📌 一頁重點
- 自體 vs 異體：自體（autologous）無 GVHD、無排斥，但沒有 GVT 效應且幹細胞可能殘留腫瘤；異體（allogeneic）有 GVT 可治癒癌症，代價是 GVHD 與排斥風險。
- HLA 配對看 HLA-A、-B、-C、-D，緊密連鎖以單倍型（haplotype）遺傳；任一手足與病人全合的機率是 1/4，有 HLA-identical 手足的機率為 1 −（0.75)ⁿ（n 為手足數）。HLA-identical 手足間嚴重危及生命的急性 GVHD 約 15%、排斥 1–3%。
- 捐者來源：手足 → 非血親（NMDP 等登記庫，>4000 萬志願者，約 60% 病人找得到全合捐者，白人比例高、少數族裔較低）→ 半相合家屬（haploidentical，幾乎人人有）→ 臍帶血（>80 萬單位庫存）。配上 PTCy 後幾乎人人都能找到異體幹細胞來源。
- 幹細胞來源：骨髓（BM）、G-CSF 動員的周邊血幹細胞（PBSC，現最常用，植入快但 cGVHD 較多）、臍帶血（植入慢但 GVHD 少）。動員不佳者可加 plerixafor（CXCR4 拮抗劑）。
- Conditioning：清髓（myeloablative，毒性高、適合年輕健康者）、減量（reduced-intensity，relapse 較多但移植相關死亡較低）、非清髓（nonmyeloablative，幾乎全靠 GVT）。
- 植入時序：BM 約 day 16 達 ANC 100、day 22 達 500；PBSC 約快一週；臍帶血約慢一週。先天免疫快恢復，後天（T/B 細胞）免疫要 1–2 年。
- GVHD 是異體移植首要併發症：急性（<3 個月，皮膚＋腸胃＋肝）、慢性（3 個月–2 年，類自體免疫）。預防用 calcineurin inhibitor＋methotrexate ±第三藥（PTCy 等）；急性首選 prednisone 1–2 mg/kg/d，類固醇抵抗用 ruxolitinib；慢性類固醇抵抗有 ibrutinib、ruxolitinib、belumosudil 三藥獲准。
119.1.0.2 一、造血幹細胞的特性，與移植為何可行
造血幹細胞（hematopoietic stem cell, HSC）之所以能拿來移植，靠三個特性：極強的再生能力、靜脈注射後會自動歸巢（homing）到骨髓腔、以及可冷凍保存（cryopreserve）而幾乎不受損。在小鼠身上，單一個幹細胞就能重建一整隻成年鼠的淋巴造血系統；在人類，只要移植捐者一小部分的骨髓量，就能完整且持久地取代受者的整套淋巴造血系統——不只紅血球、顆粒球、B 與 T 淋巴球、血小板，連肝的 Kupffer 細胞、肺泡巨噬細胞、蝕骨細胞、皮膚的 Langerhans 細胞等固定巨噬細胞群也一併換掉。歸巢的分子機轉是 HSC 上的 selectin 與 integrin（如 VLA-4）先與骨髓竇狀內皮黏附，再穿過內皮與細胞外基質，最後靠骨髓基質產生的 CXCL12 與 HSC 上的 CXCR4 交互作用而定居於幹細胞 niche——這也解釋了為何阻斷 CXCR4 的 plerixafor 能把幹細胞「趕」出骨髓、利於採集。正因 HSC 能耐受冷凍解凍，才使「先取出病人自己的骨髓存起來、給予高劑量骨髓毒性治療後再回輸」的自體移植成為可能。
全球每年移植量持續上升。世界血液與骨髓移植網絡估計 2022 年全球進行了超過 10 萬例移植，各國頻率與人均國民所得密切相關。
119.1.0.3 二、移植的分類：自體、同基因、異體
移植可依「病人與捐者的關係」與「幹細胞的解剖來源」來分類。
同基因（syngeneic）：約 1% 病人有同卵雙生手足可當捐者。因基因完全相同，沒有 GVHD 風險，也不像自體移植會有腫瘤細胞污染幹細胞的問題。
異體（allogeneic）：捐者與受者基因不完全相同。移植進去的免疫細胞（或從幹細胞分化出來的）可能攻擊病人造成 GVHD；反過來，若移植前的免疫抑制 conditioning 不足，病人殘餘的免疫細胞也可能排斥移植物。這兩種併發症的風險取決於 HLA 配對程度。HLA 分子的工作是結合抗原胜肽並呈現給 T 細胞；若兩人 HLA 不合，一方 T 細胞會對另一方錯配的 HLA（「主要抗原」）強烈反應，即使 HLA 全合，捐者 T 細胞仍可能對受者 HLA 呈現的「次要抗原」反應（但較溫和）。移植相關的關鍵基因是 HLA-A、-B、-C、-D，它們緊密連鎖、以單倍型遺傳、極少互換，因此任一全手足與病人全合的機率是 1/4，病人擁有 HLA-identical 手足的機率為 1 −（0.75)ⁿ（n 為手足數）。在 HLA-identical 手足之間，傳統技術下排斥風險 1–3%、嚴重危及生命的急性 GVHD 約 15%；錯配一、二、三個抗原時，排斥與 GVHD 風險逐步上升。移植後高劑量 cyclophosphamide（PTCy）等新預防方法已大幅降低 HLA 錯配的衝擊，使只共享一個 HLA 單倍型（haploidentical）的配對也變得可行。異體移植甚至可跨 ABO 血型進行（先移除同種凝集素或不相容紅血球），但仍可能溶血。
自體（autologous）：取出並儲存病人自己的幹細胞，待高劑量清髓治療後再回輸。沒有 GVHD 與排斥，但也沒有 GVT 效應，且儲存的幹細胞可能被腫瘤細胞污染而導致復發。雖然發展出多種「淨化（purge）」技術，但無前瞻隨機試驗證實能降低復發或改善存活。
119.1.0.4 三、幹細胞來源：骨髓、周邊血、臍帶血
最早的幹細胞來源是從髂後（與髂前）嵴抽吸的骨髓，異體移植通常採集 1.5–5 × 10⁸ 個有核骨髓細胞/公斤；多項研究顯示移植較高細胞數可改善存活。
周邊血幹細胞（PBSC）：幹細胞在周邊血中濃度極低，但給予 G-CSF 等骨髓生長因子（或在強化療化療後恢復期），周邊血中表現 CD34 的幹細胞會大增。捐者通常打 4–5 天生長因子，再以一到兩次 4 小時的血液分離術（pheresis）採集。自體移植回輸 >2.5 × 10⁶ CD34 細胞/公斤可確保快速持久植入；約 5–10% 病人單靠生長因子動員不足，可加 plerixafor（CXCR4 拮抗劑）。PBSC 比骨髓植入更快，能降低移植病態率（但未改善存活）。在異體移植，因捐者 T 細胞污染較多，PBSC 的慢性 GVHD 比骨髓多——在 matched sibling，增加的 cGVHD 被較低的復發與非復發死亡所抵銷而整體存活改善；但在非血親捐者，PBSC 帶來更多 cGVHD 卻沒有存活優勢。儘管如此，因採集方便，PBSC 仍是目前最常用的來源。
臍帶血（umbilical cord blood）：含高濃度造血祖細胞。優點是快速可得、免疫反應較低（T 細胞少，故 GVHD 較少），且能用部分配對的單位——這對找不到全合非血親捐者者特別重要。缺點是周邊血球恢復較慢，且移植細胞數受臍帶血量限制，過去使單一臍帶血移植侷限於兒童與較小的成人；後來發現對找不到合適單一單位者，雙臍帶血移植可降低植入失敗與早期死亡（即使最終只有一個捐者植入）。目前全球 >80 萬單位冷凍備用。由於臍帶血、全合非血親、半相合家屬三者存活率相近，幾乎每位需要移植的病人都能找到異體幹細胞來源。下表整理依族群與來源找到捐者的機率：
| 族群 | 非血親成人 8/8 | 非血親成人 7/8 | 非血親臍帶 ≥4/6 | 半相合 |
|---|---|---|---|---|
| 白人（Caucasian） | 75% | 90% | >95% | 95% |
| 西語裔（Hispanic） | 35% | 75% | 95% | 95% |
| 黑人（Black） | 18% | 70% | 90% | 95% |
（8/8 配對 HLA-A、-B、-C、DRB1；非血親登記庫已招募超過 4000 萬志願者，整體約 60% 病人找得到全合捐者，平均需 3–4 個月完成搜尋與安排；配對品質提升後，全合非血親移植存活已與全合手足相當。）
119.1.0.5 四、移植前的 conditioning（preparative regimen）
移植前緊接著給予的治療方案，目的有二：根除病人的底層疾病，並（在異體移植時）充分免疫抑制病人以防排斥。方案因疾病與來源而異——例如治療嚴重複合免疫缺乏（SCID）且捐者是相合手足時，不需要 conditioning，因為沒有宿主細胞需要根除、病人本身也無力排斥；再生不良性貧血因沒有大量細胞要清除，只需高劑量 cyclophosphamide 加抗胸腺球蛋白（ATG）就足以免疫抑制；地中海貧血與鐮刀型貧血常加高劑量 busulfan 以清除增生的宿主造血。治療惡性疾病的方案多含對該腫瘤高活性、以骨髓抑制為主要劑量限制毒性的藥物，常見組合包括 busulfan、cyclophosphamide、melphalan、thiotepa、carmustine、etoposide 與全身放射治療（TBI）。
由於體認到移植抗腫瘤效果很大部分來自免疫媒介的 GVT 反應，研究者開始探討「減量 conditioning」是否同樣有效而更耐受。GVT 的證據在於：發生急、慢性 GVHD 的病人移植後復發率最低，沒有 GVHD 者較高，接受 T 細胞去除的異體或同基因骨髓者更高；而對移植後復發者單純輸注原捐者的淋巴球（donor lymphocyte infusion）即可使多數人完全緩解，更強化了 GVT 的論點。因此 conditioning 強度被分為光譜：
| 強度 | 例子 | 特性與適應對象 |
|---|---|---|
| 清髓（myeloablative） | TBI＋cyclophosphamide；busulfan＋cyclophosphamide | 不移植也會造成致命骨髓抑制；毒性高、適合能耐受且有可測殘留病灶的年輕健康者 |
| 減量（reduced-intensity, RIC） | fludarabine＋melphalan | 不移植會造成顯著但未必致命的骨髓抑制；relapse 較高但移植相關死亡較低，適合較老或有共病者 |
| 非清髓（nonmyeloablative, NMA） | fludarabine＋200 cGy TBI | 達到植入的最低限度、不移植僅造成短暫骨髓抑制；幾乎全靠 GVT |
整體而言，減量方案的復發率較高但移植相關死亡較低，故偏好用於高齡與多共病者；高劑量方案則保留給能耐受、尤其移植時仍有可測病灶的病人。
119.1.0.6 五、移植過程與植入、免疫重建
骨髓採集在全身或脊髓麻醉下從髂嵴抽吸約 10–15 mL/kg，過濾去除脂肪與骨片，必要時再處理（去紅血球防 ABO 溶血、去 T 細胞防 GVHD、自體移植時嘗試去腫瘤細胞）；捐髓很安全，併發症罕見。幹細胞經大口徑中央靜脈導管回輸，多半耐受良好，偶有發燒、咳嗽、呼吸短促（放慢輸注即緩解）；用 DMSO 冷凍保存的產品因氣味可能引起短暫噁心嘔吐。
植入（engraftment）時序：周邊血球在 conditioning 後數天至一週降到谷底，之後移植幹細胞產生的細胞開始出現。若以骨髓為來源，平均 day 16 顆粒球達 100/μL、day 22 達 500/μL；G-CSF 動員的 PBSC 約快一週，臍帶血約慢一週；移植後給骨髓生長因子可再快 3–5 天。血小板通常在顆粒球後不久恢復。
免疫重建：顆粒球等先天免疫快速恢復，但後天免疫（T、B 細胞）可能要 1–2 年才完全恢復。前幾個月 T 細胞恢復主要靠輸入的捐者 T 細胞存活與擴增，以 CD8⁺、repertoire 有限為主；數月後才以新生的捐者 CD4⁺/CD8⁺ T 細胞為主、repertoire 較多元。B 細胞在自體移植後約 6 個月、異體移植後約 9 個月恢復。整體而言自體比異體恢復快，未經 T 細胞去除的移植物也比去除者快。性別不合時可用性染色體 FISH、否則用短串聯重複（STR）多型性分析來記錄植入狀態。
119.1.0.7 六、併發症（依時序）
119.1.0.7.1 早期直接化放療毒性（pre-engraftment）
conditioning 會造成噁心、嘔吐、輕度皮膚紅斑等急性毒性。高劑量 cyclophosphamide 可致出血性膀胱炎，可用膀胱灌洗或 MESNA 預防。多數高劑量方案會造成口腔黏膜炎，通常移植後 5–7 天出現、常需麻醉性止痛（病人自控式止痛泵滿意度最高、累積劑量較低）；keratinocyte growth factor（palifermin）可在自體移植縮短黏膜炎數天。病人約移植後 5–6 天開始掉髮，一週時通常已嚴重全血球減少。
肝竇阻塞症候群（sinusoidal obstruction syndrome, SOS，舊稱靜脈閉塞病 VOD）：依 conditioning 強度，3–10% 病人會發生，源於肝小靜脈與竇狀內皮的直接細胞毒性損傷，續發纖維蛋白沉積與局部高凝狀態，臨床表現為壓痛性肝腫大、腹水、黃疸、體液滯留。可在移植後第一個月任何時候出現，高峰在 day 16。誘因包括先前強化化療、任何原因的移植前肝炎、與較強的 conditioning。死亡率約 30%，最終可進展為肝衰竭與肝腎症候群。嚴重 SOS 用 defibrotide 治療可降低死亡率。
早期肺炎多為感染性，但少數病人會出現高劑量方案直接毒性造成的瀰漫性間質性肺炎（肺泡灌洗多見肺泡出血、切片多為瀰漫性肺泡損傷），有時用高劑量類固醇或抗 TNF 治療（療效未經隨機試驗證實）。移植相關血栓性微血管病（TA-TMA）見於 5–10% 病人，平均移植後約一個月，特徵為周邊血裂紅血球、LDH 升高、血小板低下、急性腎損傷，源於內皮損傷與補體活化；因 calcineurin 與 mTOR 抑制劑可能促成，更換免疫抑制方案有時有效，也有病人對 eculizumab 反應。
119.1.0.7.2 晚期直接化放療毒性（>3 個月）
兩類慢性肺病：隱原性機化性肺炎（COP）為限制型，乾咳、呼吸短促、影像見瀰漫絨毛狀浸潤，切片見肺泡腔內肉芽組織、無感染原，對類固醇反應良好且完全可逆；閉塞性細支氣管炎（bronchiolitis obliterans）為阻塞型，咳嗽、進行性呼吸困難、影像見氣體滯留（air trapping），常合併慢性 GVHD，雖可能對增強免疫抑制有反應但完全逆轉少見。其他晚期毒性：兒童生長速度下降與第二性徵延遲（可補生長與性荷爾蒙）；多數男性無精、多數青春期後女性卵巢衰竭（但移植後仍可能懷孕，應提供諮詢）；甲狀腺功能異常（多為代償性）；白內障見於 10–20%（TBI 與移植後類固醇治療 GVHD 者最常見）；股骨頭無菌性壞死見於 10%（長期類固醇者尤多）。除類固醇等治 GVHD 藥物造成者外，減量方案的急、晚期毒性都比高劑量方案少。
119.1.0.7.3 植入失敗（graft failure）
偶爾骨髓功能不回來、或短暫植入後又失去。自體移植可因幹細胞數不足、儲存受損或移植後接觸骨髓毒性藥；CMV 或 HHV-6 感染也與骨髓功能喪失有關。異體移植則可因宿主免疫細胞排斥（多為 T 細胞媒介）；移植前若已存在捐者特異性抗 HLA 抗體（DSA）與植入不良相關，故建議移植前篩檢。免疫性排斥在較弱 conditioning、T 細胞去除產品、HLA 錯配或臍帶血移植時較常見。治療先移除所有骨髓毒性藥並試短期生長因子；若確認為免疫排斥，再次輸注捐者幹細胞通常需先給第二輪免疫抑制 conditioning（首次移植後 100 天內給標準高劑量方案因累積毒性而耐受不良，減量方案有時可行）。
119.1.0.8 七、GVHD（異體移植最重要併發症）
119.1.0.8.1 急性 GVHD（acute GVHD，<3 個月，高峰約 4 週）
三大標靶器官： - 皮膚：紅斑性斑丘疹 → 全身性紅皮症 → 脫屑與水疱 - 腸胃：持續厭食、腹瀉（量越大 stage 越高）、噁心 - 肝：bilirubin、ALT/AST、ALP 升高
因許多狀況會 mimic 急性 GVHD，診斷通常需皮膚、肝或內視鏡切片確認（各器官可見內皮損傷與淋巴球浸潤：皮膚傷及表皮與毛囊、肝小膽管節段性破壞、腸道隱窩破壞與黏膜潰瘍）。臨床分級見下表：Grade I 臨床意義小、不影響存活、不需治療；Grade II–IV 有顯著症狀、存活較差、需積極治療。
| 臨床 stage | 皮膚 | 肝—膽紅素 mg/dL | 腸—腹瀉 |
|---|---|---|---|
| 1 | 紅疹 <25% 體表 | 2–3 | 500–1000 mL/d |
| 2 | 紅疹 25–50% 體表 | 3–6 | 1000–1500 mL/d |
| 3 | 全身性紅皮症 | 6–15 | >1500 mL/d |
| 4 | 脫屑與水疱 | >15 | 腸阻塞（ileus） |
整體 grade 由皮膚／肝／腸各 stage 綜合：Grade II＝皮膚 1–3、肝 1、腸 1；Grade III＝肝或腸 2–3；Grade IV＝皮膚 2–4 或肝／腸 2–4。
風險因子：HLA 錯配、病人與捐者年齡較大、較強的 conditioning、用多胎產女性當捐者（因懷過基因相異胎兒而具更多 alloreactivity）。腸道菌叢失調（多樣性喪失、單一菌種過度生長）也與較高 GVHD 風險與移植相關死亡相關。已找到 ST2、REG3α、TNFR1 等生物標記可預測嚴重度。
預防：傳統標準是 calcineurin inhibitor（cyclosporine 或 tacrolimus）＋抗代謝藥（多用 methotrexate）；隨機試驗顯示加上第三藥（mycophenolate mofetil、abatacept 或移植後 cyclophosphamide PTCy）有益。其他做法包括加 ATG 或去除幹細胞中的 T 細胞次群。即使有預防，約 30% matched sibling 受者仍會發生顯著急性 GVHD。
治療：第一線 prednisone 1–2 mg/kg/d；類固醇抵抗者對口服 JAK 抑制劑 ruxolitinib 有反應。
119.1.0.8.2 慢性 GVHD（chronic GVHD，3 個月–2 年，發生於 20–50% 受者）
像自體免疫疾病：顴部紅疹、乾燥症候群（sicca）、關節炎、閉塞性細支氣管炎、膽管退化伴膽汁淤積。風險因子：高齡、用 PBSC 而非骨髓、HLA 錯配或非血親、先前發生過急性 GVHD。
治療：輕度可用局部療法（皮膚局部類固醇、cyclosporine 眼藥水）；較嚴重需全身 prednisone（40–60% 病人有反應）。類固醇抵抗的慢性 GVHD 有三個藥獲美國 FDA 核准——ibrutinib、ruxolitinib、belumosudil（三者都是 kinase inhibitor）。慢性 GVHD 死亡率平均約 15%（依嚴重度 5–50% 不等），多數最終會緩解，但常需 1–3 年免疫抑制治療才能停藥而不復發。因持續免疫抑制易感染，這些病人應接受 trimethoprim-sulfamethoxazole（TMP-SMX）預防，所有疑似感染都要積極檢查治療。
（補充：以 3 個月區分急、慢性只是慣例；偶有病人 3 個月後才出現急性 GVHD 表現「late-onset acute GVHD」，或同時有急、慢性表現「overlap syndrome」，治療與經典型相同。）此外有 3–5% 病人移植後出現自體免疫疾病，最常見自體免疫溶血性貧血或免疫性血小板低下，以 prednisone、cyclosporine 或 rituximab 治療。
119.1.0.9 八、感染預防與疫苗
早期（嗜中性球低下）：因細菌感染風險極高，多數中心在顆粒球 <500/μL 時給廣效抗生素（如 levofloxacin 750 mg/d）。真菌預防可降低感染並改善存活——標準風險用 fluconazole（到移植後 day 75），高風險（如先前真菌感染）考慮對黴菌有效的 voriconazole、posaconazole 或 isavuconazonium。HSV 血清陽性者給 acyclovir/valacyclovir 預防。
植入後到約 3 個月：最常見感染為革蘭氏陽性菌、真菌（尤其 Aspergillus）與病毒（含 CMV）。CMV：血清陰性病人配陰性捐者可用陰性或去白血球血品預防；陽性病人或陽性捐者用預防或先制治療——letermovir 用於移植後前 3 個月作為預防，或以 PCR 監測病毒 DNA、reactivation 時先制給 ganciclovir；對 ganciclovir 無效或不耐受者可用 foscarnet（但易電解質流失）。PCP（過去見於 5–10%）用口服 TMP-SMX 預防。社區呼吸道病毒（RSV、副流感、流感、metapneumovirus）在移植病人可致命，須避免接觸感染者；流感用神經胺酸酶抑制劑、RSV 有時用 ribavirin。
3 個月後：除非有需持續免疫抑制的慢性 GVHD，感染風險大減；接受免疫抑制藥期間多持續 TMP-SMX 預防並監測晚期 CMV reactivation，許多中心對 VZV 用 acyclovir 預防一年。
疫苗：移植後抗體效價會下降，需重新接種。SARS-CoV-2 從移植後 3 個月起、流感 6 個月起（季節盛行高時 3–4 個月）；其他非活性常規疫苗多從 12 個月起重打；活性疫苗（MMR 或 MMR-V）一般在移植後 2 年內不給。
119.1.0.10 九、適應症與成功率
移植適應症由實證指引規範，並同時考量病人共病、社經、照顧者與捐者可得性、病人意願。下表整理 2010–2020 年 CIBMTR 報告的估計 3 年存活率：
119.1.0.10.1 非惡性疾病（多為治癒性）
| 疾病 | 異體 3 年存活 | 要點 |
|---|---|---|
| 嚴重複合免疫缺乏（SCID） | 95% | 出生後盡早移植，相合手足或非血親可治癒 >90% |
| 再生不良性貧血 | 98% | 相合手足＋cyclophosphamide+ATG，<40 歲治癒 >95%；Fanconi 對烷化劑敏感需減量方案 |
| 地中海貧血 major | 95% | busulfan＋cyclophosphamide，肝腫大/門脈纖維化前、已充分鐵螯合者最佳；5 年存活/無病存活 95%/90% |
| 鐮刀型貧血 | — | 相合手足或臍帶血，2 年存活/無病存活 95%/85%；用於中風、反覆血管阻塞痛、肺病或腎病等併發症之兒童與年輕成人 |
其他可治癒的先天病：Wiskott-Aldrich、Chédiak-Higashi、慢性肉芽腫病、白血球黏附缺陷、Kostmann 症候群、Blackfan-Diamond 貧血、惡性骨硬化症。某些儲積病（Gaucher、Hurler、Hunter、嬰兒型異染性腦白質失養症）在不可逆器官損傷前早期移植較可能成功。嚴重難治自體免疫病（硬皮症已有隨機試驗顯示移植改善存活；多發性硬化症試驗進行中）屬探索性適應症。
119.1.0.10.2 惡性疾病
| 疾病 | 異體 % | 自體 % | 要點 |
|---|---|---|---|
| AML 第一次緩解 | 57 | — | 第一次緩解移植長期無病存活 55–60%；對中、高危有存活優勢，favorable-risk 無；可用 MRD 細分。誘導後未緩解者移植可治癒約 30%（唯一可治癒手段）。自體無角色 |
| AML 第二次緩解 | 53 | — | 第二次緩解或第一次復發移植治癒 45–50% |
| ALL 第一次緩解 | ~65 | — | 高危（分子學定義）移植優於化療；標準危險是否第一次緩解移植仍有爭議。誘導後未緩解者移植治癒約 30% |
| ALL 第二次緩解 | — | — | 治癒 40–50%；移植前以 blinatumomab 達 MRD 陰性可改善。自體復發率較高，第二次緩解多建議用異體 |
| CML 慢性期 | 71 | — | 限兩線以上 TKI 失敗者，可治癒 70% |
| CML 加速期 | 67 | — | 進展至加速期或芽球危象亦建議移植，治癒率較低 |
| CML 芽球危象 | 28 | — | |
| CLL | 64 | — | 因病程慢、年齡與多種有效新藥，少廣泛研究；3 年無病存活約 65% |
| 骨髓化生不良（MDS） | 50 | — | 可治癒 40–65%，年輕、早期者較佳；多保留給 IPSS Int-2 以上或有不良因子的 Int-1 |
| 多發性骨髓瘤（MM） | — | 80 | 自體移植納入初始治療可改善存活，移植後 lenalidomide 維持更佳 |
| 非何杰金氏淋巴瘤（NHL）第一次復發/第二次緩解 | 45 | 55 | 中高惡性度可治癒 50–60%，優於傳統挽救化療；多偏好自體（併發症少、存活相當）；CD19 CAR-T 結果與自體相近，排序尚無共識 |
| 何杰金氏淋巴瘤（HL）第一次復發/第二次緩解 | 68 | 89 | 角色類似 NHL；標準化療從未達緩解者 3 年無病存活 40–50%，第二次緩解移植可達 80%；第一次緩解無明確角色 |
骨髓纖維化（原發或續發於 PV/ET）異體移植 5 年無進展存活 >65%（纖維化可能需數月才消退）。實體瘤：第一線含鉑化療失敗的睪丸癌用高劑量化療＋自體幹細胞支持仍可治癒約 50%；neuroblastoma、兒童肉瘤等仍在研究。
119.1.0.11 🎯 醫學生最該記住的 8 件事
- 自體 vs 異體最大差別在 GVT：異體有移植物抗腫瘤效應、能治癒癌症但有 GVHD 與排斥；自體無 GVHD/排斥也無 GVT，幹細胞可能殘留腫瘤。
- HLA 看 A/B/C/D、單倍型遺傳：任一手足全合機率 1/4，有 HLA-identical 手足機率 1 −（0.75)ⁿ；HLA-identical 手足嚴重急性 GVHD ~15%、排斥 1–3%。PTCy 讓 haploidentical 普及，配上臍帶血與非血親，幾乎人人找得到來源。
- 幹細胞來源：PBSC 最常用、植入快但 cGVHD 多；骨髓 cGVHD 少；臍帶血植入慢但 GVHD 少。動員不佳加 plerixafor。
- conditioning 三強度：清髓（年輕健康、有殘留病灶）、減量（高齡共病，relapse↑但移植死亡↓）、非清髓（幾乎全靠 GVT）。
- 植入時序：骨髓 ANC 500 約 day 22，PBSC 快一週、臍帶血慢一週；後天免疫要 1–2 年。
- 急性 GVHD（<3 月，高峰 4 週）皮膚＋腸＋肝，需切片確診；預防用 calcineurin inhibitor＋MTX ±PTCy；首選 prednisone 1–2 mg/kg/d，類固醇抵抗用 ruxolitinib。
- 慢性 GVHD（3 月–2 年，類自體免疫），PBSC 與先前急性 GVHD 是風險；類固醇抵抗有 ibrutinib／ruxolitinib／belumosudil 三藥；需 TMP-SMX 預防 PCP。
- 記三組數字與配對：SOS 高峰 day 16、死亡率 ~30%、用 defibrotide；CMV 用 letermovir 預防；活性疫苗 2 年後才打。
來源：Harrison 22e Ch.119。